Waldenström macroglobulinemie (WM) is een IgM-geassocieerd lymfoplasmatisch lymfoom. In recente jaren heeft WM-onderzoek geleid tot verscheidene praktijk-veranderende resultaten. De beschikbaarheid van nieuwe behandelingen heeft het management van WM in toenemende mate complex gemaakt, schrijven dr. Prashant Kapoor (Mayo Clinic, Rochester MN) en collega’s in een publicatie die online is in JAMA Oncology.¹ In de publicatie presenteren ze aanbevelingen voor een risico-aangepaste benadering van WM.

De aanbevelingen zijn gebaseerd op studies die zijn gepubliceerd of gepresenteerd tot en met december 2015. De onderzoekers concluderen dat WM een ongeneeslijke maligniteit blijft, met een heterogeen ziekteverloop. De belangrijkste klassen van werkzame middelen voor WM zijn monoklonale antilichamen, alkylerende agentia, purine-analogen, proteasoomremmers, immuunmodulerende middelen, en mTOR-remmers. Hoge-kwaliteit evidentie op basis van gerandomiseerde studies is echter schaars.

De onderzoekers bevelen voor ieder stadium van WM indien mogelijk behandeling aan in het kader van een klinische studie. Buiten klinische studies lijkt bendamustine-rituximab de beste primaire therapie voor bulky ziekte, ernstige hematologische stoornis of met WM samenhangende constitutionele symptomen. Voor non-bulky ziekte is dexamethason-rituximab-cyclofosfamide een alternatief. Routinematige rituximab-onderhoudsbehandeling dient vermeden te worden. Het oogsten van stamcellen voor toekomstig gebruik kan worden overwogen voor patiënten tot de leeftijd van zeventig jaar. Bij relapse is herbehandeling met de oorspronkelijke therapie een verantwoorde optie in patiënten met voorafgaande duurzame respons (tenminste drie jaar) en goede tolerabiliteit. Ibrutinib is werzkaam in patiënten met recidiverende of refractaire ziekte met MYD88 L265P-mutatie. In afwezigheid van neuropathie is bortezomib-rituximab gebaseerde behandeling een verantwoorde optie voor recidiverende of refractaire ziekte. Voor patiënten met chemosensitieve ziekte kan autologe stamceltransplantatie bij eerste of tweede relapse overwogen worden.

De onderzoekers zullen regelamtig updates van de aanbevelingen publiceren als nieuwe klinisch relevante gegevens beschikbaar komen.

1.Kapoor P, Ansell SM, Fonseca R et al. Diagnosis and management of Waldenström macroglobulinema. Mayo stratification of macroglobulinemia and risk-adapted therapy (mSMART) guidelines 2016. JAMA Oncol 2017; epub ahead of print