De RESPONSE-studie heeft laten zien dat de JAK1/2-remmer ruxolitinib superieur is aan best-beschikbare therapie (BAT) voor het controleren van hematocriet en verbeteren van de splenomegalie in patiënten met polycythemia vera (PV). De RESPONSE-2 studie heeft nu ruxolitinib vergeleken met BAT in PV-patiënten die tweedelijns therapie nodig hebben in afwezigheid van splenomegalie. Prof. Francesco Passamonti (Universiteit van Insubria, Varese) en collega’s publiceren de uitkomsten van RESPONSE-2 online in The Lancet Oncology.¹



De studie is uitgevoerd bij 48 centra in twaalf landen op vier continenten. Deelnemers waren volwassen PV-patiënten zonder palpeerbare splenomegalie met hydroxyurea (HU)-resistentie of –intolerantie. Ze werden gerandomiseerd naar oraal ruxolitinib 10 mg tweemaal daags (n=74) of BAT (n=75). De BAT bestond uit HU in de hoogst verdragen dosering (n=37), interferon of gepegyleerd interferon (n=10), pipobroman (n=5), andere behandeling (n=2) of geen behandeling (n=21). Het primaire eindpunt van de studie was adequate hematocrietcontrole na 28 weken. Deze werd bereikt door 62% van de patiënten in de ruxolitinib-arm versus 19% van de patiënten in de BAT-arm (OR 7.28; p<0,0001). Ruxolitinib werd goed verdragen, zonder graad 3 of hoger hematologische toxiciteiten, en met hypertensie in 7% van de patiënten als enige graad 3- of 4-niethematologische toxiciteit. Twee patiënten overleden tijdens de studie, beiden in de BAT-arm.

De onderzoekers concluderen dat ruxolitinib kan worden beschouwd als de standaard tweedelijns behandeling voor deze post-HU patiëntenpopulatie.

1.Passamonti F, Grieshammer M, Palandri F et al. Ruxolitinib for the treatment of inadequately controlled polycythaemia vera without splenomegaly (RESPONSE-2): a randomised, open-label, phase 3b study. Lancet Oncol 2016; epub ahead of print