Steroïd-refractaire chronische graft-versus-host disease (SR-cGVHD) is een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit in patiënten die allogene hematopoïetische stamceltransplantatie (alloHSCT) hebben ondergaan. Een studie van Zhejiang Universiteit (Hangzhou, China) heeft de veiligheid en werkzaamheid van de Janus kinaseremmer ruxolitinib voor SR-cGVHD in deze patiënten onderzocht. Dr. Yanmin Zhao en collega’s publiceren de studie in JAMA Network Open.¹

De studie includeerde 27 mannen en 14 vrouwen (mediane leeftijd 31 jaar; range 17-56) met SR-cGVHD na allo-HSCT. Patiënten met lichaamsgewicht 60 kg of lager kregen oraal ruxolitinib 5 mg tweemaal per dag; zwaardere patiënten kregen ruxolitinib 10 mg tweemaal per dag. De figuur laat zien dat de behandeling resulteerde in complete remissie in 15 patiënten en partiële remissie in 14 patiënten, voor een ORR 70,7% (95%-bti 56,2-85,3). Longbetrokkenheid en gematchte verwante donoren waren geassocieerd met minder gunstige respons op behandeling. Belangrijke met ruxolitinib geassocieerde adverse events waren cytopenieën en infecties. De mediane follow-up was 14,9 maanden (range 1,4-32,5). Factoren die geassocieerd waren met langere overall survival waren mannelijke donor, complete remissie voorafgaand aan transplantatie, baseline matige cGVHD, en huid-cGVHD.

De onderzoekers concluderen dat deze kleine patiëntenserie betekenisvolle respons van SR-cGVHD op ruxolitinib heeft laten zien, met goede verdraagbaarheid.

1.Wu H, Shi J, Luo Y et al. Evaluation of ruxolitinib for steroid-refractory chronic graft-vs-host disease after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. JAMA Network Open 2021;4:e2034750

Summary: A study at Zhejiang University (Hangzhou, China) found meaningful response to ruxolitinib in patients with steroid-refractory chronic graft-versus-host disease after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.