CAR T-celtherapie (CAR-T) wordt in toenemende mate gebruikt voor de behandeling van hematologische maligniteiten. Secundaire myelodysplastische syndromen (MDS) zijn gerapporteerd in volwassen patiënten die CAR-T hebben gekregen. Er zijn nog geen gegevens bekend over het risico van MDS in kinderen die CAR-T krijgen voor acute lymfoblastische leukemie (ALL). Een studie in Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona) heeft dit risico geïnventariseerd. Dr. Albert Català en collega’s publiceren de studie in het British Journal of Haematology.¹

In het ziekenhuis in Barcelona kregen 106 pediatrische patiënten CAR-T voor ALL. Onder 40 patiënten zonder vroege relapse of volgende therapie na CAR-T waren er vier die voldeden aan de WHO-criteria voor myelodysplasie. Deze patiënten hadden voorafgaand aan CAR-T hematopoïetische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan. Eén patiënt had klonaal MDS met hoog-risico cytogenetica afkomstig van gastheercellen, en drie hadden niet-progressieve dysplasie afkomstig van de donorcellen.

De onderzoekers concluderen dat dit de eerste beschijving is van MDS na CAR-T voor ALL in kinderen.

1.Theron A, Alonso-Saladrigues A, Dapena J-L et al. Secondary haematological dysplasia after CAR-T-cell therapy for acute lymphoblastic leukaemia in children. Br J Haematol 2024.19862

Summary: A retrospective study at Hospital Sant Joan de Déu in Barcelona (Spain) found that among 40 pediatric patients after CAR-T for ALL, four patients fulfilled the WHO criteria for myelodysplasia.