Patiënten met recidiverende of refractaire hematologische maligniteiten hebben een slechte prognose. CAR T-celtherapie als brug naar allogene hematopoïetische stamceltransplantatie (alloHSCT) kan resulteren in lange-termijn eliminatie van de tumor. Echter, aan alloHSCT voorafgaande myeloablatie en middelen voor GVHD-profylaxe hebben toxische effecten en kunnen residuele CAR T-cellen eradiceren. Een prospectieve studie van Zhejiang Universiteit (Hangzhou, China) heeft integratie van CAR T-celtherapie en alloHSCT zonder GVHD-profylaxe geëvalueerd. Prof. He Huang en collega’s publiceren de studie in The New England Journal of Medicine.¹

De studie includeerde tien patiënten met recidiverend of refractair CD7-positief leukemie of lymfoom. Nadat CAR T-celtherapie had geresulteerd in complete remissie zonder compleet hematologisch herstel met graad 4 pancytopenie, ondergingen de patiënten haploïdentieke alloHSCT zonder farmacologische myeloablatie of GVHD-profylaxe. Na de alloHSCT overleed één patiënt op dag 13 aan septische shock en encefalitis, hadden acht patiënten full donor chimerism, en had één patiënt autologe hematopoïese. Drie patiënten hadden graad 2 HSCT-geassocieerde acute GVHD. De mediane follow-up was 15,1 maanden (range 3,1-24,0) na de CAR T-celtherapie. Zes patiënten bleven in MRD-negatieve complete remissie, twee hadden relapse van CD7-negatieve leukemie, en één overleed aan septische shock na 3,7 maanden. De één-jaars percentages van overall survival en ziektevrije overleving waren 68% (95%-bti 43-100) respectievelijk 54% (29-100).

De onderzoekers concluderen dat sequentiële CD7 CART T-celtherapie en haploïdentieke alloHSCT veilig en effectief was, resulterende in remissie met ernstige maar reversibele adverse events.

1.Hu Y, Zhang M, Yang T et al. Sequential CD7 CAR T-cell therapy and allogeneic HSCT without GVHD prophylaxis. N Engl J Med 2024;390:1467-1480

Summary: A prospective study in China found that among patients with relapsed or refractory CD7-positive leukemia or lymphoma, sequential CD7 CAR T-cell therapy and haploidentical HSCT without GVHD prophylaxis is safe and effective, resulting in remission and serious but reversible adverse events.