De prognose van AML-patiënten met primair behandelfalen is slecht. Prof. Mohamad Mohty (Université Pierre et Marie Curie, Parijs) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van een nieuw regime voor deze patiënten. De uitkomsten van de studie worden vandaag online gepubliceerd in Haematologica.¹

Deelnemers aan de Franse multicenterstudie waren 24 patiënten, mediane leeftijd 47 jaar, na falen van primaire behandeling. Vijftien patiënten (62%) hadden slechte cytogenetische kenmerken; in de overige negen patiënten was de cytogenetica intermediate. Ze kregen een sequentieel regime bestaande uit clofarabine plus cytosine arabinoside gedurende vijf dagen, gevolgd door drie dagen rust en daarna verlaagde-intensiteit conditionering (cyclofosfamide en busulfan gedurende twee dagen gevolgd door anti-thymocytglobulines gedurende twee dagen) en alloSCT. Patiënten die na 120 dagen in complete remissie waren kregen profylactische donorlymfocyten-infusie.

Achttien patiënten (75%) bereikten complete remissie. Met mediane follow-up van 24,6 maanden was de overall survival 54% na één jaar en 38% na twee jaar. De leukemievrije overleving was 46% na één jaar en 29% na twee jaar. De onderzoekers concluderen dat nader onderzoek van het regime gewenst is.

1.Mohty M, Malard F, Blaise D et al. Sequential regimen of clofarabine, cytosine arabinoside and reduced intensity transplantation for primary refractory acute myeloid leukemia. Haematologica 2016; epub ahead of print