De meeste patiënten met recidief na allogene stamceltransplatie (alloSCT) voor FLT3-ITD positief AML overlijden aan de ziekte. De Duits-Oostenrijkse multicenterstudie SORMAIN onderzocht of profylactische FLT3-ITD remming met sorafenib AML recidief kan voorkomen en de uitkomsten kan verbeteren. Prof. Andreas Burchert (Universitätsklinikum Marburg) presenteert de studie vandaag op de Annual Meeting van ASH in San Diego.¹

De studie, uitgevoerd in veertien centra, includeerde 83 volwassen patiënten (41 mannen, 42 vrouwen; mediane leeftijd 54 jaar) die in complete hematologische remissie waren, dertig tot honderd dagen na alloSCT. Ze werden gerandomiseerd naar sorafenib (n=43) of placebo (n=40) voor de duur van twee jaar. De sorafenib-dosering begon met 200 mg tweemaal daags en werd stapsgewijs opgevoerd naar 400 mg tweemaal daags. Het primaire eindpunt was recidiefvrije overleving (RFS). De mediane follow-up was 41,8 maanden na randomisatie. De figuur laat zien dat de mediane RFS 30,9 maanden was in de placebogroep versus niet bereikt in de sorafenibgroep. De twee-jaars RFS was 53,3% met placebo versus 85,0% met sorafenib (HR 0,39; p=0,0135). Sorafenib werd goed verdragen. De meest-gerapporteerde graad 3 of 4 adverse event in beide groepen was acute GVHD (17,5% van de patiënten in de placebogroep versus 20,9% van de patiënten in de sorafenibgroep).

De onderzoekers concluderen dat sorafenib-onderhoudsbehandeling na alloSCT voor FLT3-ITD positief AML feasible was en het risico van recidief of overlijden significant verlaagde.

1.Burchert A et al. ASH Annual Meeting 2018; abstr. 661

Summary: The German-Austrian randomized multicenter study SORMAIN showed that after allo-SCT for FTL3-ITD positive AML sorafenib maintenance therapy is feasible and significantly reduces the risk of relapse or death.