De CML-studie IV onderzocht of de eerstelijns behandeling van CML met imatinib (IM) 400 mg/d kon worden verbeterd door de dosering te verdubbelen, interferon (IFN) of cytarabine toe te voegen, of IM te gebruiken na falen van IFN. Prof. Rudiger Hehlmann (Universität Heidelberg) en collega’s publiceren resultaten van de studie na mediaan 9,5 jaar follow-up online in Leukemia.¹ De studie includeerde in centra in Duitsland, Zwitserland, en Tsjechië 400 patiënten in de IM 400 mg/d-arm, 420 patiënten in de IM 800 mg/d-arm, 430 patiënten in de IM+IFN-arm, 158 patiënten in de IM+cytarabine-arm, en 128 patiënten in de IM-na-IFN-arm. De studie had voldoende statistisch vermogen om overlevingsverschillen van 5% na vijf jaar te detecteren.

Voor alle patiënten tezamen was de tien-jaars progressievrije overleving 80% en de tien-jaars relatieve overleving 92%. Er waren geen statistisch significante verschillen in overleving tussen de IM 400 mg/d-arm en de experimentele armen. In multivariate analyse werd de overleving significant beïnvloed door risicogroep, majeure-route chromosoomafwijkingen, comorbiditeiten, roken en behandelcentrum (academisch versus anders), maar niet door de vijf onderzochte behandelingen. Patiënten die de moleculaire respons milestones na drie (<10% BCR-ABL 1^IS), zes (<1%), en twaalf (<0,1%) maanden bereikten hadden een significant overlevingsvoordeel.

De onderzoekers concluderen dat IM 400 mg/d in responders resulteert in een bijna-normale levensverwachting, onafhankelijk van de tijd tot respons. De overleving wordt meer bepaald door patiënt- en ziektefactoren dan door de initiële behandelkeuze.

1.Hehlmann R, Lauseker M, Saussele S et al. Assessment of imatinib as first-line treatment of chronic myeloid leukemia: 10-year survival results of the randomized CML study IV and impact of non-CML determinants. Leukemia 2017; epub ahead of print