Midline
laaggradig glioom (mLGG) in jonge kinderen hebben slechtere prognose dan
tumoren met andere locaties en in oudere patiënten. mLGGs zijn geassocieerd met
afwijkende activering van de RAS-RAF-MEK route. Een retrospectieve studie van
het Dmitry Rogachev Nationaal Medisch Onderzoekscentrum voor Pediatrische
Hematologie, Oncologie, en Immunologie (Moskou) heeft uitkomsten met
chemotherapie en gerichte therapie geïnventariseerd voor mLGGs in kinderen
jonger dan drie jaar. Dr. Margarita Zaytseva en collega’s publiceren de studie in JCO Precision
Oncology.1
De studie
includeerde 40 patiënten, die moleculaire genetische analyse van tumorweefsel
met PCR en RNA-sequencing ondergingen. In 26 patiënten werden KIAA1549::BRAF-fusies gezien, in 6
patiënten BRAF V600E, in 2 patiënten FGFR1::TACC1-fusies, en in 4 patiënten
zeldzame fusietranscripten. De mediane follow-up was 3,5 jaar. Dertig patiënten
kregen eerstelijns chemotherapie, zonder respons in 24 patiënten (80%). In 27
patiënten werd bij progressie gerichte therapie gestart (trametinib in 22
patiënten) op basis van de moleculaire bepalingen. Gerichte therapie werd
gedurende mediaan 16 maanden toegediend, met partiële respons in 12 van 26 (46%)
voor respons evalueerbare patiënten. Trametinib monotherapie resulteerde in
toxiciteit in zeven patiënten.
De
onderzoekers concluderen dat mLGGs in jonge kinderen vaak agressieve tumoren
zijn met resistentie tegen chemotherapie. De meeste tumoren bevatten druggable moleculaire veranderingen.
1.Papusha L, Zaytseva M, Panferova A
et al. Midline low-grade gliomas of early childhoog: focus on targeted
therapies. JCO Precision Oncology 2024.00590
Summary: A retrospective study in Moscow found that midline low-grade gliomas in children
younger than three years were frequently (24 of 30 patients) resistant to
first-line chemotherapy, while most harbor druggable molecular targets and
respond to targeted therapy.
Commentaren
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)