Ondanks de introductie van effectieve nieuwe middelen blijven de uitkomsten van patiënten met refractair multipel myeloom slecht, met name voor patiënten met ziekte die refractair is tegen zowel proteasoomremmers (PIs) als immuunmodulerende middelen (IMiDs). Dr. Qaiser Bashir (MD Anderson Cancer Center, Houston) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van de uitkomsten van autologe hematopoïetische-stamceltransplantatie in patiënten met refractair MM. Ze publiceren de studie online in Cancer.¹

De onderzoekers analyseerden retrospectief gegevens van patiënten die tussen maart 2000 en oktober 2015 in MD Anderson een eerste autoHSCT ondergingen voor primair-refractair of recidiverend en refractair MM. Ze includeerden 233 patiënten, onder wie 105 met dubbel-refractaire ziekte (DR-MM; refractair tegen tenminste één PI en één IMiD) en 128 met niet-dubbel refractaire ziekte (NDR-MM). De mediane follow-up van de overlevende patiënten was 42 maanden.

Tenminste partiële respons werd gezien in 188 patiënten (81%), onder wie 83 in de DR-MM groep (79%) en 105 patiënten in de NDR-MM groep (82%; p=0,77). Bijna-complete respons of beter werd gezien in 52 patiënten (22%), onder wie 25 patiënten in de DR-MM groep (24%) en 27 patiënten in de NDR-MM groep (21%; p=0,77). De mediane progressievrije overleving was 17,6 maanden (14,4 maanden in de DR-MM groep en 18,2 maanden in de NDR-MM groep), en de twee-jaars PFS was 38% (35% in de DR-MM groep en 40% in de NDR-MM groep; p=0,40). De mediane overall survival was 48 maanden (38,9 maanden in de DR-MM groep en 56,6 maanden in de NDR-MM groep), en de twee-jaars OS was 74% (71% in de DR-MM groep en 76% in de NDR-MM groep; p=0,27).

De onderzoekers concluderen dat autoHSCT een effectieve en veilige behandeling is voor refractair MM, inclusief MM dat refractair is tegen PIs en IMiDs.


1. Veltri LW, Milton DR, Delgado R et al. Outcome of autologous hematopoietic stem cell transplantation in refractory multiple myeloma. Cancer 2017; epub ahead of print