Onder patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) is bereiken van majeure moleculaire respons (MMR) met tyrosinekinaseremmers (TKIs) geassocieerd met lager risico van progressie tot gevorderde fase ziekte en hogere waarschijnlijkheid van behandelingsvrije remissie (TFR). Het niet bereiken van MMR na een jaar wordt gezien als suboptimaal resultaat van behandeling. Een studie van MD Anderson Cancer Center heeft uitkomsten geïnventariseerd van CML-patiënten die na twee jaar TKI-behandeling nog geen MMR bereikt hadden. Prof. Hagop Kantarjian en collega’s publiceren de studie in het American Journal of Hematology.¹


De studie includeerde 131 patiënten. De patiënten die binnen twee jaar majeure cytogenetische respons bereikten (MCyR; ongeveer equivalent aan BCR::ABL1-transcriptniveau lager dan 10%) hadden goede lange-termijn overall survival (88% na tien jaar) en CML-specifieke overleving (95% na tien jaar). Bereiken van MCyR binnen twee jaar was voorspellend voor betere OS (HR 0,43; p=0,03). Onder patiënten die bij diagnose 60 jaar of ouder waren was de voorspellende waarde van MMR voor overleving nog lager omdat ze vooral overleden aan comorbiditeiten (tien-jaars OS 55% versus tien-jaars CML-specifieke overleving 100%).

De onderzoekers concluderen dat onder CML-patiënten bereiken van MCyR binnen twee jaar een reasonable milestone is, en dat deze patiënten goede uitkomsten kunnen hebben ook zonder bereiken van MMR.

1.Bidikian A, Jabbour E, Issa GC et al. Chronic myeloid leukemia without major molecular response after 2 years of treatment with tyrosine kinase inhibitor. Am J Hematol 2023-26836

Summary: A retrospective study at MD Anderson Cancer Center (Houston, TX) investigated long-term outcomes of CML patients without MMR after two years of TKI treatment. Among these patients, achieving major cytogenetic response (MCyR) was associated with good long-term overall survival (88% after ten years) and CML-specific survival (95% after ten years).