Een multinationale retrospectieve analyse van de Ponte di Legno Childhood ALL Working Group heeft prognostische factoren en de waarde van allogene stamceltransplantatie geëvalueerd in moderne studies van hypodiploïde ALL in kinderen. De analyse is gebaseerd op gegevens van 306 patiënten die tussen begin 1997 en eind 2013 werden geïncludeerd in protocollen van zestien onderzoeksgroepen. Prof. Ching-Hon Pui (St. Jude Children’s Research Hospital, Memphis TN) en collega’s publiceren de analyse online in het Journal of Clinical Oncology.¹

De mediane follow-up van de patiënten was 6,6 jaar. Onder de 272 evalueerbare patiënten was de vijf-jaars gebeurtenisvrije overleving 55,1% (95%-bti 49,3-61,5) en de vijf-jaars overall survival 61,2% (95%-bti 55,5-67,4). Factoren die geassocieerd waren met gunstig prognose waren negatieve MRD aan het eind van de inductiebehandeling (vijf-jaars EFS 75%), hoge hyplodiploïditeit met 44 chromosomen (vijf-jaars EFS 74%), en behandeling in MRD-gestratificeerde protocollen (vijf-jaars EFS 62%). Na exclusie van patiënten met hoge hypodiploïditeit met 44 chromosomen en na correctie voor covariaten waren de uitkomsten niet significant verschillend (p=0,16) tussen de groepen patiënten die transplantatie ondergingen (n=42; vijf-jaars EFS 59%) en patiënten die alleen chemotherapie kregen (n=186; vijf-jaars EFS 51,5%).

De onderzoekers concluderen dat MRD-gestratificeerde behandelingen die uitkomsten van hypodpiploïd ALL in kinderen verbeterden. Allogene transplantatie had geen significante impact of de uitkomsten.

1.Pui C-H, Rebora P, Schrappe M et al. Outcome of children with hypodiploid acute lymphoblastic leukemia: a retrospective multinational study. J Clin Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: An analysis by the Ponte di Legno Childhood ALL Working Group found that MRD-stratified treatments improved the outcome for children with hypodiploid ALL. Allogeneic transplantation did not significantly improve outcome.