De meeste anemische patiënten met lager-risico myelodysplastisch syndroom (MDS) zonder 5q-deletie worden behandeld met erythropoiesis-stimulating agents (ESAs), met een responspercentage van ongeveer 50%.Tot de in verschillende landen toegelaten tweedelijns behandelingen behoren hypomethylerende middelen (HMAs), lenalidomide (LEN), en overige nog-onderzochte middelen (MISC). Prof. Pierre Fenaux (Hôpitaux Universitaires Paris) en collega’s hebben een multinationale studie uitgevoerd van de uitkomsten na falen van ESAs en van de werkzaamheid van tweedelijns behandelingen. Ze publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie is gebaseerd op gegevens van acht sets patiënten (zes grote retrospectieve registers en twee prospectieve studies) in zes Europese landen en de Verenigde Staten. Van de 1698 patiënten in de analyse hadden 653 primaire resistentie tegen ESAs (34%) en hadden 1045 respons op ESAs die op het moment van analyse nog bestond in 551 patiënten (32,5%) en verloren was gegaan in 494 patiënten (29%) na mediane duur van respons van 17 maanden (range 3 tot 74 maanden). Primair falen was geassocieerd met verhoogd risico van AML-progressie maar niet met slechtere overall survival.

Van de 450 patiënten (39%) met tweedelijns behandelingen anders dan alleen RBC-transfusie kregen er 194 HMAs, 148 LEN, en 108 MISC. De vijf-jaars cumulatieve AML-incidentie was 20,3% voor de patiënten die HMAs kregen, eveneens 20,3% voor de patiënten die LEN kregen, en 11,3% (p<0,005) voor de patiënten die MISC kregen. De vijf-jaars OS voor deze drie groepen was 36,5% na HMAs; 41,7% na LEN; en 51% na MISC. In multivariate analyse gecorrigeerd voor leeftijd, geslacht, IPSS-score en progressie bij ESA-falen waren er geen significante OS-verschillen tussen deze drie groepen.

De onderzoekers concluderen dat geen van de vaak gebruikte tweedelijns behandelingen (HMA of LEN) geassocieerd was met significant OS-profijt.Vroeg falen van ESAs was geassocieerd met hoger risico van AML-progressie.

1.Park S, Hamel J-F, Toma A et al. Outcomes of lower-risk patients with myelodysplastic syndromes without 5q deletion after failure of erythropoiesis-stimulating agents. J Clin Oncol 2017; epub ahead of print