In de ‘novel agent era’ is er geen consensus over de rol van upfront autologe stamceltransplantatie (ASCT) voor nieuw-gediagnostiseerd multipel myeloom (NDMM). Dr. Michele Cavo (Universiteit van Bologna) zal komend weekend op de ASCO Annual Meeting uitkomsten presenteren van een HOVON-gefinancierde fase 3-studie van ASCT versus novel agents voor NDMM in patiënten jonger dan 66 jaar.¹ Deelnemers aan de studie waren 1266 patiënten, die tussen februari 2011 en april 2014 na inductietherapie werden gerandomiseerd naar vier cycli bortezomib-melfalan-prednison (VMP) of hoge-dosering melfalan (HDM) en ASCT. Vervolgens werden patiënten in beide groepen nogmaals gerandomiseerd naar al of niet consolidatietherapie met bortezomib-lenalidomide-dexamethason. Alle deelnemers kregen onderhoudstherapie met lenalidomide tot ziekteprogressie of niet-verdraagbare toxiciteit optrad.

Cavo zal op de ASCO Annual Meeting de uitkomsten presenteren van het primaire eindpunt van de studie, de progressievrije overleving na de eerste randomisatie, bepaald bij interimanalyse in januari 2016. De mediane follow-up was 24 maanden. De patiënten in de HDM-ASCT groep hadden vergeleken met de patiënten in de VMP-groep een 24% lager risico van progressie (HR 0,76; p=0,010). In de subgroep van patiënten met ISS-stadium III ziekte was het progressierisico in de HDM-ASCT groep 48% lager dan in de VMP-groep (HR 0,52; p=0,008), en in de subgroep van patiënten met high-risk cytogenetics was het risico van progressie in de HDM-ASCT groep 28% lager dan in de VMP-groep (HR 0,72; p=0,028). Het percentage met tenminste very good partial response was 84% in de HDM-ASCT groep versus 74% in de VMP-groep (OR 1,90; p<0,0001). In Cox regressieanalyse was randomisatie naar HDM-ASCT een onafhankelijke voorspeller van langere PFS (HR 0,61; p=0,001). De overall survival uitkomsten zijn nog niet matuur.

De onderzoekers concluderen dat upfront ASCT de voorkeursbehandeling blijft voor NDMM-patiënten jonger dan 66 jaar.

1.Cavo M et al. ASCO Annual Meeting 2016; abstr. 8000