Introductie van CAR T-celtherapie heeft geleid tot opmerkelijke verbetering in de uitkomsten van B-cel ALL (B-ALL). Een fase 1-studie in twee centra in China heeft de veiligheid en werkzaamheid van van donoren verkegen CAR T-cellen (GC007g) geïnventariseerd onder patiënten met recidiverend of refractair (R/R) B-ALL na allogene hematopoïetische stamceltransplantatie (alloHSCT). Prof. He Huang (Zhejiang Universiteit, Hangzhou) en collega’s publiceren de studie in eClinicalMedicine.¹

De studie includeerde patiënten met R/R B-ALL na alloHSCT, die werden beoordeeld als niet-geschikt voor het zelf leveren van autologe T-cellen voor de CAR T-celproductie met het oog op mogelijke consequenties van eerdere behandelingen. De ECOG performance status was 0 of 1. De donoren waren vaders, broers, zusters, en een dochter. De figuur laat het Consort diagram van de studie zien. De negen patiënten kregen één enkele infusie met GC007g. Deze figuur laat de werkzaamheid van de behandeling zien. Vier weken na de infusie hadden alle patiënten complete remissie met of zonder incompleet hematologisch herstel (Cri/CR) bereikt met niet-detecteerbare residuele ziekte. Na mediaan 475 dagen follow-up hadden zeven patiënten nog steeds Cri/CR. De overall response rate was 100% na drie maanden, 88,9% na zes maanden, en 75% na twaalf maanden. Na één jaar waren 77,8% van de patiënten progressievrij en 85,7% in leven.

De onderzoekers concluderen dat onder patiënten met R/R B-ALL na alloHSCT, van donoren verkregen CAR T-cellen werkzaam waren, met manageable veiligheidsprofiel.

1.Luo Y, Gao L, Liu J et al. Donor-derived anti-CD 19 CAR T cells GC007g for relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia after allogeneic HSCT: a phase 1 trial. eClinMed 2023.102377

Summary: A multicenter phase 1 trial in China found that among patients with relapsed or refractory B-ALL after alloHSCT, donor-derived anti-CD19 CAR T cells induced durable remission with manageable safety profiles.