¹³¹I-metajoodbenzylguanidine (MIBG) is een radiotherapeuticum met activiteit voor neuroblastoom. Een multicenter gerandomiseerde fase 2 studie van het New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT)-consortium heeft drie MIBG-regimes voor recidiverende of refractair (R/R) neuroblastoom vergeleken: alleen MIBG, MIBG-vincristine-irinotecan, en MIBG-vorinostat. Dr. Steven Dubois (Dana-Farber Cancer Institute, Boston MA) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 105 patiënten (55 jongens en 50 meisjes; mediane leeftijd 6,5 jaar) in de leeftijd van één tot en met dertig jaar, met R/R neuroblastoom, tenminste één MIBG-avide site, en adequate autologe stamcellen. De patiënten kregen MIBG 18 mCi/kg op dag één en autologe stamcellen op dag vijftien. De patiënten werden gerandomiseerd naar drie armen. Patiënten in arm A (n=36) kregen alleen MIBG, patiënten in arm B (n=35) kregen intraveneus vincristine op dag nul en dagelijks irinotecan op dagen nul tot en met vier, en patiënten in arm C (n=34) kregen oraal vorinostat eenmaal daags op dagen één tot en met twaalf. Het primaire eindpunt was respons volgens NANT-criteria na één cyclus.

Partiële respons of beter werd gezien in 14% (95%-bti 5-30) van de patiënten in arm A, 14% (5-31) van de patiënten in arm B, en 32% (18-51) van de patiënten in arm C. Mineure respons volgens de NANT-criteria werd gezien in nog eens vijf, vijf, en vier patiënten in armen A, B, en C. Percentages met graad 3 of hoger niet-hematologische toxiciteit na de eerste cyclus waren 19%, 49%, en 35%.

De onderzoekers concluderen dat het hoogste responspercentage werd gezien met MIBG plus vorinostat, met manageable toxiciteit. Toevoegen van vincristine en irinotecan aan MIBG resulteerde niet in betere respons maar wel in toename van de toxiciteit.

1.Dubois SG, Granger MM, Groshen S et al. Randomized phase II trial of MIBG versus MIBG, vincristine, and irinotecan versus MIBG and vorinostat for patients with relapsed or refractory neuroblastoma: a report for NANT consortium. J Clin Oncol 2021; epub ahead of print

Summary: ¹³¹I-metaiodobenzylguanidine (MIBG) is an active radiotherapeutic for neuroblastoma. A randomized phase 2 study from the New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT) consortium compared three MIBG regimens for relapsed or refractory neuroblastoma: MIBG alone, MIBG-vincristine-irinotecan, and MIBG-vorinostat. Highest observed response rate was 32% with MIBG-vorinostat, versus 14% with either of the other two regimes. Patients with MIBG-vincristine-irinotecan had higher rates of toxicity.