De ENESTfreedom trial onderzocht de feasibiliteit van behandelingsvrije remissie (TFR) na frontline nilotinib voor chronische myeloïde leukemie in chronische fase (CML-CP). In 2017 is gepubliceerd dat 48 weken na stoppen van nilotinib iets meer dan de helft (51,6%) van de patiënten nog steeds majeure moleculaire respons (MMR; BCR-ABL1 ≤0,1%) had. Prof. Giuseppe Saglio (Universiteit van Turijn) en collega’s publiceren nu in Leukemia een update van de studieresultaten na vijf jaar follow-up.

De studie includeerde patiënten die tenminste twee jaar frontline nilotinib voor CML-CP hadden gehad en MR^4.5 hadden bereikt. De patiënten kregen één jaar nilotinib consolidatie, en gingen vervolgens de TFR-fase in. Na vijf jaar waren 81 van 190 patiënten (42,6%) nog steeds in TFR, onder wie 76 (40,0%) in MR^4.5. Onder de 91 patiënten die MMR verloren en opnieuw nilotinib kregen waren er 90 die MMR herkregen (98,8%) en 84 die MR4.5 herkregen (92,3%). In geen van de patiënten werd ziekteprogressie of CML-gerelateerd overlijden gezien. De incidentie van adverse events nam af vanaf 96 weken na de start van de TFR-fase, maar onder patiënten in de reïnitiatiefase werd toename van AE-frequentie gezien.

De onderzoekers concluderen dat deze resultaten steun vormen voor het streven naar TFR na tenminste drie jaar upfront nilotinib voor CML-CP.

1.Radich JP, Hochhaus A, Masszi T et al. Treatment-free remission following frontline nilotinib in patients with chronic phase chronic myeloid leukemia: 5-year update of the ENESTfreedom trial. Leukemia 2021; epub ahead of print

Summary: Five-year follow-up results of the ENESTfreedom trial support the efficacy and safety of attempting treatment-free remission following at least three years upfront nilotinib for chronic myeloid leukemia in chronic phase.