De hedgehog-route remmer vismodegib wordt gebruikt voor de behandeling van lokaal-gevorderd basaalcelcarcinoom (LA-BCC), met een ORR van 65% inclusief 32% complete respons. Ongunstige bijwerkingen leiden echter vaak tot discontinuering van het middel. Een multicenterstudie in Frankrijk heeft lange-termijn respons, predictieve factoren, en management van relapse na discontinuering van vismodegib onderzocht. Prof. Nicole Basset-Seguin (Hôpital Saint Louis, Parijs) en collega’s publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹



De observationele retrospectieve studie includeerde 116 patiënten van negen Franse centra. De patiënten hadden met vismodegib complete remissie van LA-BCC bereikt en hadden vismodegib vervolgens gediscontinueerd. De mediane relapse-vrije overleving was 18,4 maanden (95%-bti 13,5-24,8), met een drie-jaars RFS 35,4% voor alle patiënten en 40% voor patiënten zonder Gorlin syndroom. Onder de 54 patiënten met relapse tijdens de follow-up waren er 27 die opnieuw vismodegib kregen, met objectieve respons in 23 patiënten (ORR 85%) onder wie 10 met complete respons (37%) en 13 met partiële respons (48%), terwijl 24 patiënten in aanmerking kwamen voor chirurgie (42%).

De onderzoekers concluderen dat na discontinuering van vismodegib vaak lange-termijn respons werd gezien, en dat de meeste patiënten met relapse opnieuw respons op vismodegib hadden.

1.Herms F, Lambert J, Grob J-J et al. Follow-up of patients with complete remission of locally advanced basal cell carcinoma after vismodegib discontinuation: a multicenter French study of 116 patients. J Clin Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: A multicenter study in France found that in patients who achieve complete remission of locally advanced basal cell carcinoma with vismodegib, long-term response after vismodegib discontinuation is frequent. Most patients who experience a relapse still respond to vismodegib rechallenge.