Patiënten
met gevorderde systemische mastocytose (AdvSM) hebben een slechte prognose.
Meer dan 90% van de patiënten met AdvSM hebben een D816V-mutatie in het KIT-gen. Avapritinib is een selectieve
potente remmer van D816V-gemuteerd KIT. Er zijn tot op heden geen
gerandomiseerde studies uitgevoerd van avapritinib versus beste beschikbare
therapie (BAT) voor AdvSM. Een analyse heeft klinische uitkomsten van AdvSM met
avapritinib in de fase 1-studie EXPLORER en de fase 2-studie PATHFINDER
vergeleken met retrospectief verzamelde real-world
uitkomsten van AdvSM met BAT in zes centra (vier in Europa en twee in de
Verenigde Staten). Prof. Andreas Reiter (Universiteitsziekenhuis Mannheim,
Duitsland) en collega’s publiceren de analyse in Leukemia.1
De analyse
includeerde 176 patiënten in de avapritinib-groep en 141 patiënten in de
BAT-groep. De analyse werd gecorrigeerd voor belangrijke covariaten. De figuur laat zien dat zowel onder alle patiënten als onder patiënten die in
tweede of latere lijn behandeld werden de overall
survival significant beter was met avapritinib dan met BAT. De
avapritinib-patiënten hadden ook significant langere duur van behandeling. In
het eerstelijns BAT-cohort waren de meest-gerapporteerd adverse events anemie
(8,5% van de patiënten) en neutropenie (7,1%); in het tweede- of laterelijns
BAT-cohort neutropenie (5,4%) en braken (5,4%).
De
onderzoekers concluderen dat de analyse belangrijke inzichten levert in
werkzaamheid van avapritinib voor AdvSM.
1.Reiter A, Gotlib J, Álvarez-Twose I et al. Efficacy of avapritinib versus best available
therapy in the treatment of advanced systemic mastocytosis. Leukemia 2022; epub
ahead of print
Summary: Outcomes of avapritinib treated
advanced systemic mastocytosis patients in the phase 1 EXPLORER trial and the
phase 2 PATHFINDER trial have been compared with retrospectively collected
real-world outcomes of patients of six centers (four European, two American)
receiving best available therapy. The avapritinib treated patients had
signficantly longer overall survival and duration of treatment than the BAT
group.
Commentaren
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)