Tisagenlecleucel
is een CD19-specifieke CAR T-celtherapie. De FDA heeft tisagenlecleucel
goedgekeurd voor behandeling van recidiverend of refractair (R/R) B-ALL in
kinderen, adolescenten, en jongvolwassenen (CAYAs). Een retrospectieve analyse
van CAYA B-ALL patiënten van vijftien Amerikaanse centra die behandeld werden
met commercieel tisagenlecleucel (Novartis) heeft klinische uitkomsten van de
behandeling geïnventariseerd. Dr. Liora Schultz (Stanford University) en
collega’s publiceren de analyse in het Journal of Clinical
Oncology.1
De analyse
includeerde 200 patiënten die evalueerbaar waren voor respons en 185 patiënten
die evalueerbaar waren voor overleving en toxiciteit. Complete respons in de
werd gezien in 85% van de patiënten die infusie hadden ondergaan (95%-bti
79-89). Met mediaan 335 dagen follow-up was het twaalf-maands gebeurtenisvrije
overlevingspercentage 50% en het twaalf-maands overall survival percentage 72%. Onder de patiënten had 48% voor
infusie lage ziektelast (<5% beenmergblasten, geen CNS3, geen andere
extramedullaire ziekte) of niet-detecteerbare ziekte. Patiënten met pre-infusie
hoge ziektelast hadden slechtere 12-maands EFS (31%) en OS (58%) dan patiënten
met lage ziektelast (70% respectievelijk 85%) en patiënten met
niet-detecteerbare ziekte (72% respectievelijk 95%; p<0,0001 voor zowel EFS
als OS). Graad 3 of hoger cytokine
release syndrome werd gezien in 21% van alle patiënten en 35% van de
patiënten met hoge ziektelast; graad 3 of hoger neurotoxiciteit werd gezien in
7% van alle patiënten en 9% van de patiënten met hoge ziektelast.
De
onderzoekers concluderen dat commercieel tisagenlecleucel werkzaam was en
verdragen werd door CAYA-patiënten met R/R B-ALL. Ziektelast voorafgaand aan de
behandeling was van invloed op de uitkomsten.
1.Schultz
LM, Baggott C, Prabhu S et al. Disease
burden affects outcomes in pediatric and young adult B-cell lymphoblastic
leukemia after commercial tisagenlecleucel: a pediatric real-world chimeric
antigen receptor consortium report. J Clin Oncol 2021; epub ahead of print
Summary: Multicenter retrospective analysis of pediatric, adolescent and young adult R/R B-ALL patients found that
commercial tisagelecleucel was efficacious and was tolerated. High disease
burden prior to infusion was associated with inferior event-free and overall
survival, and with increased toxicity.
Commentaren
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)