De studie includeerde 40 patiënten, die moleculaire genetische analyse van tumorweefsel met PCR en RNA-sequencing ondergingen. In 26 patiënten werden KIAA1549::BRAF-fusies gezien, in 6 patiënten BRAF V600E, in 2 patiënten FGFR1::TACC1-fusies, en in 4 patiënten zeldzame fusietranscripten. De mediane follow-up was 3,5 jaar. Dertig patiënten kregen eerstelijns chemotherapie, zonder respons in 24 patiënten (80%). In 27 patiënten werd bij progressie gerichte therapie gestart (trametinib in 22 patiënten) op basis van de moleculaire bepalingen. Gerichte therapie werd gedurende mediaan 16 maanden toegediend, met partiële respons in 12 van 26 (46%) voor respons evalueerbare patiënten. Trametinib monotherapie resulteerde in toxiciteit in zeven patiënten.
De onderzoekers concluderen dat mLGGs in jonge kinderen vaak agressieve tumoren zijn met resistentie tegen chemotherapie. De meeste tumoren bevatten druggable moleculaire veranderingen.
1.Papusha L, Zaytseva M, Panferova A et al. Midline low-grade gliomas of early childhoog: focus on targeted therapies. JCO Precision Oncology 2024.00590
Summary: A retrospective study in Moscow found that midline low-grade gliomas in children younger than three years were frequently (24 of 30 patients) resistant to first-line chemotherapy, while most harbor druggable molecular targets and respond to targeted therapy.
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)