Patiënten
met recidiverende of refractaire hematologische maligniteiten hebben een
slechte prognose. CAR T-celtherapie als brug naar allogene hematopoïetische
stamceltransplantatie (alloHSCT) kan resulteren in lange-termijn eliminatie van
de tumor. Echter, aan alloHSCT voorafgaande myeloablatie en middelen voor GVHD-profylaxe
hebben toxische effecten en kunnen residuele CAR T-cellen eradiceren. Een prospectieve
studie van Zhejiang Universiteit (Hangzhou, China) heeft integratie van CAR T-celtherapie
en alloHSCT zonder GVHD-profylaxe geëvalueerd. Prof. He Huang en collega’s publiceren de studie in The New England Journal of Medicine.1
De studie
includeerde tien patiënten met recidiverend of refractair CD7-positief leukemie
of lymfoom. Nadat CAR T-celtherapie had geresulteerd in complete remissie
zonder compleet hematologisch herstel met graad 4 pancytopenie, ondergingen de
patiënten haploïdentieke alloHSCT zonder farmacologische myeloablatie of
GVHD-profylaxe. Na de alloHSCT overleed één patiënt op dag 13 aan septische
shock en encefalitis, hadden acht patiënten full
donor chimerism, en had één patiënt autologe hematopoïese. Drie patiënten
hadden graad 2 HSCT-geassocieerde acute GVHD. De mediane follow-up was 15,1
maanden (range 3,1-24,0) na de CAR T-celtherapie. Zes patiënten bleven in
MRD-negatieve complete remissie, twee hadden relapse van CD7-negatieve leukemie,
en één overleed aan septische shock na 3,7 maanden. De één-jaars percentages
van overall survival en ziektevrije overleving waren 68%
(95%-bti 43-100) respectievelijk 54% (29-100).
De
onderzoekers concluderen dat sequentiële CD7 CART T-celtherapie en
haploïdentieke alloHSCT veilig en effectief was, resulterende in remissie met
ernstige maar reversibele adverse events.
1.Hu
Y, Zhang M, Yang T et al. Sequential
CD7 CAR T-cell therapy and allogeneic HSCT without GVHD prophylaxis. N Engl J
Med 2024;390:1467-1480
Summary: A prospective study in China found that among patients with relapsed or
refractory CD7-positive leukemia or lymphoma, sequential CD7 CAR T-cell therapy
and haploidentical HSCT without GVHD prophylaxis is safe and effective,
resulting in remission and serious but reversible adverse events.
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)